一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），“史上最贵药物”将落地中国。
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物
Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
只需接受一次静脉注射给药
实现长期缓解甚至治愈